Cykliczne podawanie pamidronianu u dzieci z ciężką postacią osteogenezy ad 6

Grubsze kordy widoczne były również na foliach rentgenowskich kości długich. Zmiany te mogły wynikać częściowo z poprawy mobilności u wielu dzieci, ponieważ mechaniczne obciążenie chodu stymulowało powstawanie nowych kości.25 Biologiczne znaczenie tych efektów jest podkreślane przez zmniejszenie częstości złamań, nawet jeśli ryzyko złamań może wzrosnąć wraz z polepszoną mobilnością dzieci i większą aktywnością. Ponadto wszystkie dzieci zgłosiły ulgę w bólu przewlekłym. U osób z dysplazją włóknistą kości 26 iu dziecka z zapaścią kręgosłupa z początkiem ostrej białaczki limfoblastycznej odnotowano wcześniej zmniejszenie bólu bisfosfonianów [27]. U dzieci z ciężką niedoskonałością osteogenezy tempo wzrostu jest znacznie zmniejszone przed osiągnięciem wieku sześciu lub siedmiu lat, a wzrost prawie zatrzymuje się po tym okresie.28 U dzieci w naszym badaniu wzrost został zmniejszony, ale nie został zatrzymany przed leczeniem, a podczas leczenia wzrost nastąpił w niewielkim (ale nie znacznie) podwyższonym tempie. Przynajmniej część tego wzmocnienia była prawdopodobnie spowodowana wzrostem rozmiarów kręgosłupa. Sklerotyczne linie, które pojawiły się w metafizach podczas leczenia, nie mają znanego znaczenia funkcjonalnego i zostały odnotowane wcześniej. [9] U 13-letniego chłopca, który otrzymał pamidronian w dawce, stwierdzono zaburzenia mineralizacji i poszerzenie płytek wzrostowych. podobne do tych, które wykorzystaliśmy w niniejszym badaniu26. Nie znaleźliśmy dowodów na takie zmiany u żadnego z 30 dzieci w naszym badaniu.
W tym badaniu obserwacyjnym zarówno pacjenci, jak i ich lekarze i pozostali opiekunowie mieli pełną wiedzę o podawanym leczeniu. Nie można wykluczyć, że wystąpił efekt placebo, szczególnie w odniesieniu do złagodzenia bólu kości i poprawy chodzenia, lub że zmiany odzwierciedlają upływ czasu, a nie efekty leczenia. Jednak konsystencja wyników klinicznych, biochemicznych i radiologicznych sugeruje, że zmiany wynikają z podawania pamidronianu. Ta terapia medyczna nie jest samodzielna: należy ją uznać za skoordynowane, wielodyscyplinarne podejście do leczenia dzieci z osteogenezą niedoskonałości, w tym do chirurgii korekcyjnej, fizjoterapii i terapii zajęciowej. Dalsza obserwacja pomoże określić odpowiedź na terapię w miarę upływu czasu i granice korzyści, które można osiągnąć.
Finansowanie i ujawnianie informacji
Wspierane przez Shriners z Ameryki Północnej. Dr Bishop jest odbiorcą Towarzystwa Badania Endokrynologii Europejskiego Towarzystwa Pediatrycznego, sponsorowanego przez Novo Nordisk.
Jesteśmy wdzięczni Denyse Lavallée za pomoc sekretarską; do Marka Lepika dla grafiki; do Mireille Dussault i Anny Lis za pomoc techniczną; Nancy Mallinak (z Ostex) za zestawy Osteomark; oraz Kathleen Montpetit i Nathalie Gervais (terapia zajęciowa), Joanne Gibis (fizjoterapia), Rose-Marie Chiasson (praca społeczna), Jeffrey Hohenkerk (radiologia) oraz personel pielęgniarski Shriners Hospital za niestrudzoną pomoc w badaniu i leczeniu naszych pacjentów.
Author Affiliations
Oddziału Genetyki, Szpitalu Shriners dla Dzieci (FHG, NJB, HP, GC, GL, RT), oraz Oddziałów Chirurgii i Pediatrii (FHG, NJB), McGill University, Montreal.
Wyślij prośby o ponowne przesłanie do Dr Glorieux w jednostce genetyki, Szpital Shriners dla dzieci, 1529 Cedar Ave., Montreal, QC H3G 1A6, Kanada.
[hasła pokrewne: belimumab, flexagen, ceftriakson ]
[hasła pokrewne: reumatoidalne zapalenie stawów objawy, rezonans magnetyczny kraków cena, rodzaje ran ]